Επιστημονικά Ογκολογικά Νέα

Η πλειονότητα των ασθενών με αληθή πολυκυτταραιμία σε θεραπεία με ruxolitinib επιτυγχάνουν μακροχρόνιο έλεγχο της νόσου, σύμφωνα με νεότερα στοιχεία από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ RESPONSE που παρουσιάστηκαν πρόσφατα στο 20ο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρείας (EHA) στη Βιέννη.

Το ruxolitinib αποτελεί τη μοναδική στοχευμένη θεραπεία που είναι εγκεκριμένη στην ΕΕ για την αληθή πολυκυτταραιμία. Είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος αναστολέας των κινασών της τυροσίνης JAK 1 και JAK 2. Εγκρίθηκε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή τον Μάρτιο 2015 για την θεραπεία ενήλικων ασθενών με αληθή πολυκυτταραιμία, οι οποίοι παρουσιάζουν αντοχή ή δυσανεξία στην υδροξυουρία.

Επιπλέον έχει εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή τον Αύγουστο του 2012 για τη θεραπεία της σχετικής με τη νόσο σπληνομεγαλίας ή συμπτωμάτων, σε ενήλικες ασθενείς με πρωτοπαθή μυελοΐνωση (επίσης γνωστή ως χρόνια ιδιοπαθής μυελοΐνωση), μυελοΐνωση μετά από αληθή πολυκυτταραιμία ή μυελοΐνωση μετά από ιδιοπαθή θρομβοκυττάρωση.

Η RESPONSE είναι μία παγκόσμια, τυχαιοποιημένη, ανοικτή μελέτη που διεξήχθη σε περισσότερα από 90 ερευνητικά κέντρα, όπου 222 πάσχοντες από αληθή πολυκυτταραιμία με αντοχή ή δυσανεξία στην υδροξυουρία τυχαιοποιήθηκαν σε αναλογία 1:1 να λάβουν είτε ruxolitinib (εναρκτήρια δόση των 10 mg δύο φορές την ημέρα) ή την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία, η οποία ορίσθηκε ως επιλεγμένη από τον ερευνητή μονοθεραπεία ή απλή παρακολούθηση.

Σύμφωνα με τα δεδομένα, το 83% των ασθενών που έλαβαν ruxolitinib παρέμεινε στη θεραπεία στους 18 μήνες. Οι ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία και πέτυχαν έλεγχο του αιματοκρίτη δίχως αφαίμαξη, είχαν 89% πιθανότητα να διατηρήσουν την ανταπόκρισή τους επί 18 μήνες από τη στιγμή της αρχικής ανταπόκρισης, ενώ όλοι οι ασθενείς, οι οποίοι είχαν αρχικά ανταπόκριση σε ό,τι αφορά το σπλήνα, διατήρησαν την μείωση στο μέγεθός του. Από τους ασθενείς σε θεραπεία με ruxolitinib κατά την 32η εβδομάδα, το 90% δεν χρειάστηκε αφαίμαξη μεταξύ της 32ης και της 80ης εβδομάδας. Επιπλέον, αυτοί που πέτυχαν πλήρη αιματολογική ύφεση την 32η εβδομάδα, είχαν 69% πιθανότητα να διατηρήσουν την ανταπόκρισή τους επί τουλάχιστον 18 μήνες από τη στιγμή της αρχικής ανταπόκρισης.

Η θεραπεία με ruxolitinib οδήγησε επίσης σε συνεχή έλεγχο των τιμών των λευκών αιμοσφαιρίων και των αιμοπεταλίων, που αποτελούν σημαντικές αιματολογικές παραμέτρους της νόσου, με τις μεγαλύτερες μειώσεις να παρατηρούνται σε ασθενείς με τις υψηλότερες τιμές κατά την έναρξη της μελέτης.

Συνολικά, το ruxolitinib ήταν καλά ανεκτό. Οι πιο συχνές μη αιματολογικές ανεπιθύμητες ενέργειες στο σκέλος του ruxolitinib ήταν πονοκέφαλος, διάρροια, δερματικός κνησμός και κόπωση. Η διακοπή της θεραπείας λόγω των ανεπιθύμητων ενεργειών παρέμεινε χαμηλή στο σκέλος του ruxolitinib (4,5%).

Η αληθής πολυκυτταραιμία είναι μία σπάνια αιματολογική κακοήθεια που σχετίζεται με υπερπαραγωγή των κυττάρων αίματος στον μυελό των οστών και προσβάλλει περίπου έναν έως τρεις ανθρώπους ανά 100.000 πληθυσμού παγκοσμίως. Η νόσος προκαλείται από την απορρύθμιση του μονοπατιού JAK-STAT. Τυπικά χαρακτηρίζεται από αυξημένο αιματοκρίτη (την εκατοστιαία αναλογία του όγκου των ερυθροκυττάρων στον ολικό όγκο του αίματος) που μπορεί να οδηγήσει σε πύκνωση του αίματος και αυξημένο κίνδυνο θρομβώσεων, καθώς και σε αυξημένα επίπεδα λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων. Αυτό μπορεί να προκαλέσει σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές, όπως το εγκεφαλικό επεισόδιο και το έμφραγμα του μυοκαρδίου, οδηγώντας σε αυξημένη νοσηρότητα και θνησιμότητα. Επιπλέον, οι πάσχοντες από αληθή πολυκυτταραιμία μπορεί να έχουν διογκωμένο σπλήνα και συμπτώματα που είναι συχνά και επιβαρυντικά, με συνολική επίπτωση στην ποιότητα της ζωής παρόμοια με αυτή που παρατηρείται στην μυελοΐνωση.

Πηγή: health.in.gr